Orchard Therapeutics apoya firmemente la promulgación de la Ley de Detección Metabólica del Recién Nacido en Illinois, añadiendo la leucodistrofia metacromática al panel estatal

BOSTON y LONDRES, 2 de agosto de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), líder mundial en terapia génica, expresa su gran agradecimiento por la aprobación de la Ley de Detección Metabólica del Recién Nacido en Illinois, también conocida como SB67. La ley, que se prevé que entre en vigor en enero de 2024, exige la expansión del programa de detección de recién nacidos del Departamento de Salud Pública de Illinois para incluir la leucodistrofia metacromática (MLD) para los aproximadamente 130.000 recién nacidos en el estado cada año. Illinois se convierte en el primer estado de EE. UU. en agregar pruebas de detección de MLD en recién nacidos a su panel estatal.

En la forma más grave de MLD, los bebés se desarrollan normalmente, pero al final de la infancia comienzan a perder rápidamente la capacidad de caminar, hablar e interactuar con el mundo que los rodea. Estos niños pueden requerir atención las 24 horas, y la mayoría fallece dentro de los cinco años posteriores al inicio de la enfermedad, lo que crea una carga enorme para los pacientes, sus familias y los sistemas de atención médica. Actualmente no existen opciones de tratamiento aprobadas en los EE. UU. para la MLD más allá de la atención de apoyo.

"La promulgación de la SB67 representa la culminación de una iniciativa de múltiples partes interesadas que trabajan juntas para ampliar la detección de MLD y representa un hito importante para la detección de recién nacidos en los EE. UU.", dijo Leslie Meltzer, Ph.D., directora médica de Orchard Therapeutics. “Como ocurre con muchas enfermedades raras que ponen en peligro la vida, la detección y el diagnóstico tempranos son clave para garantizar los mejores resultados posibles para los pacientes. Este importante hito de Illinois garantizará que el estado mantenga el ritmo de los diagnósticos para que coincida con la innovación biomédica. Estamos muy alentados por este progreso y esperamos continuar trabajando con las familias, los médicos y la comunidad en general para sentar activamente las bases para la implementación de la detección universal de MLD en otros estados”.

El cribado neonatal se considera ampliamente uno de los programas de salud pública de mayor éxito en todo el mundo. En los EE. UU., aproximadamente 1 de cada 300 recién nacidos tiene una afección que puede diagnosticarse mediante exámenes de detección neonatal, y más de 12 000 bebés reciben anualmente un tratamiento que les salva la vida gracias a este programa de salud pública, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.

"Hoy es un día monumental para la comunidad MLD y felicito a Illinois por ser el primer estado de la nación en iniciar la detección de esta enfermedad devastadora", dijo Barbara Burton, MD, médica a cargo de genética, genómica y metabolismo en Ann & Robert. Hospital Infantil H. Lurie de Chicago. “Estoy orgulloso de haber desempeñado un pequeño papel para que esto suceda e imagino un día, no muy lejano, en el que, al igual que la polio, los médicos ya no sabrán cómo es la MLD porque todos los bebés serán examinados y aquellos que den positivo puede ser diagnosticado y remitido para un tratamiento adecuado antes de la aparición de los síntomas”.

Orchard Therapeutics se enorgullece de apoyar la investigación de detección de recién nacidos para generar los datos necesarios que permitan la implementación de la detección universal de MLD. Además de la SB67, la compañía apoya varias iniciativas de detección de recién nacidos, que incluyen:

Nueve estudios prospectivos de detección de recién nacidos están activos en Europa, Estados Unidos y Oriente Medio. Se espera que para finales de 2023 se hayan examinado a más de 200.000 recién nacidos.

Se han identificado cuatro casos confirmados de MLD tras la detección de aproximadamente 150.000 recién nacidos en todo el mundo hasta el 30 de junio.

Estos hallazgos preliminares sugieren una tasa de incidencia más cercana a uno de cada 50.000 nacidos vivos, frente a estimaciones anteriores en la literatura de uno de cada 100.000.i

Orchard es miembro fundador de BeginNGS en el Rady Children's Institute for Genomic Medicine, San Diego, donde se utilizará tecnología genómica de vanguardia para seguir avanzando en la ciencia de las pruebas de detección de recién nacidos.

En Alemania, tras la identificación positiva de tres recién nacidos con MLD en un estudio prospectivo, se ha avanzado hacia una solicitud de detección a nivel nacional.

Acerca de MLD La MLD es una enfermedad hereditaria rara y potencialmente mortal del sistema metabólico del cuerpo que se estima que ocurre en aproximadamente uno de cada 100.000 nacidos vivos, según la literatura existente. La MLD es causada por una mutación en el gen de la arilsulfatasa-A (ARSA) que resulta en la acumulación de sulfátidas en el cerebro y otras áreas del cuerpo, incluidos el hígado, la vesícula biliar, los riñones y/o el bazo. Con el tiempo, el sistema nervioso se daña, lo que provoca problemas neurológicos como regresión motora, conductual y cognitiva, espasticidad grave y convulsiones. Los pacientes con MLD pierden gradualmente la capacidad de moverse, hablar, tragar, comer y ver. En su forma infantil tardía, la mortalidad a los cinco años desde el inicio se estima en 50 por ciento y 44 por ciento a los 10 años para pacientes juveniles.ii

Acerca de la terapéutica del huerto En Orchard Therapeutics, nuestra visión es poner fin a la devastación causada por enfermedades genéticas y otras enfermedades graves. Nuestro objetivo es lograr esto descubriendo, desarrollando y comercializando nuevos tratamientos que aprovechen el potencial curativo de la terapia génica con células madre hematopoyéticas (HSC). En este enfoque, las células madre sanguíneas del propio paciente se modifican genéticamente fuera del cuerpo y luego se reinsertan, con el objetivo de corregir la causa subyacente de la enfermedad en un solo tratamiento.

En 2018, la compañía adquirió la cartera de terapia génica para enfermedades raras de GSK, que surgió de una colaboración pionera entre GSK y el Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Génica en Milán, Italia. Hoy en día, Orchard está avanzando en una línea que abarca terapias genéticas HSC en etapa preclínica, clínica y comercial diseñadas para abordar enfermedades graves donde la carga es inmensa para los pacientes, las familias y la sociedad y las opciones de tratamiento actuales son limitadas o no existen.

Orchard tiene su sede mundial en Londres y su sede estadounidense en Boston. Para obtener más información, visite www.orchard-tx.com y síganos en Twitter y LinkedIn.

Disponibilidad de otra información sobre Orchard Los inversores y otros deben tener en cuenta que Orchard se comunica con sus inversores y el público mediante el sitio web de la empresa (www.orchard-tx.com), el sitio web de relaciones con inversores (ir.orchard-tx.com) y las redes sociales (Twitter y LinkedIn). ), que incluyen, entre otros, presentaciones y hojas informativas para inversionistas, presentaciones de la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC), comunicados de prensa, conferencias telefónicas públicas y transmisiones web. La información que Orchard publica en estos canales y sitios web podría considerarse información material. Como resultado, Orchard alienta a los inversionistas, los medios de comunicación y otras personas interesadas en Orchard a revisar periódicamente la información que se publica en estos canales, incluido el sitio web de relaciones con inversionistas. Esta lista de canales puede actualizarse periódicamente en el sitio web de relaciones con inversores de Orchard y puede incluir canales de redes sociales adicionales. El contenido del sitio web de Orchard o de estos canales, o de cualquier otro sitio web al que se pueda acceder desde su sitio web o estos canales, no se considerará incorporado por referencia en ninguna presentación en virtud de la Ley de Valores de 1933.

Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, que se realizan de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos son, o pueden considerarse, declaraciones a futuro. . Dichas declaraciones prospectivas pueden identificarse con palabras como "anticipado", "esperado" y otras expresiones similares. Las declaraciones a futuro incluyen declaraciones expresas o implícitas relacionadas, entre otras cosas, con: el momento previsto de la inclusión de MLD en el programa de Detección de Recién Nacidos del Departamento de Salud Pública de Illinois; el número de recién nacidos que se espera que sean examinados para fines de 2023; el calendario de iniciativas adicionales de detección de recién nacidos; la tasa de incidencia de MLD sugerida por el cribado neonatal; y el potencial terapéutico de OTL-200.

Estas declaraciones no son promesas ni garantías y están sujetas a una variedad de riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera del control de Orchard, lo que podría causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos contemplados en estas declaraciones prospectivas. En particular, estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: el riesgo de que la tasa de incidencia de MLD sea inferior a la estimada, lo que pueden demostrar pruebas adicionales de detección de recién nacidos; el riesgo de que se retrasen o no se realicen esfuerzos adicionales de detección de recién nacidos; y el riesgo de que se descubran resultados adversos de seguridad a largo plazo para OTL-200. Dadas estas incertidumbres, se recomienda al lector que no confíe indebidamente en dichas declaraciones prospectivas. Otros riesgos e incertidumbres que enfrenta Orchard incluyen los identificados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual o trimestral más reciente de Orchard presentado ante la SEC, así como presentaciones e informes posteriores presentados ante la SEC. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa reflejan las opiniones de Orchard a la fecha del mismo, y Orchard no asume y niega específicamente cualquier obligación de actualizar o revisar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros. o de otra manera, excepto que lo exija la ley.

______________________________ i von Figura K, Jaeken J. Leucodistrofia metacromática. En: Scriver CR, Valle D, WS S, eds. Las bases metabólicas y moleculares de las enfermedades hereditarias. Mac Graw-Hill; 2001:3695-3724, cap. 148.

iiMahmood et al. Leucodistrofia metacromática: un caso de trillizos con la variante infantil tardía y una revisión sistemática de la literatura. Revista de Neurología Infantil 2010, DOI: http://doi.org/10.1177/0883073809341669

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